當前所在位置:首頁 > 動態資訊 > 行業資訊

资讯详情 / Information details
重磅!CDE官宣:罕見病、兒童藥、中藥醫院制劑研發將接受真實世界證據!
作者:百诺医药 发布于:2019/6/10 9:06:52 点击量:

5月27日,CDE發布了《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮(征求意見稿)》指出,考慮到藥物臨床研發過程中,存在臨床試驗不可行或難以實施等情形,利用真實世界證據用以評價藥物的有效性和安全性成爲可能的一種策略和路徑。

在2016年12月7日美国国会批准通过的《21世纪治愈法案》中,“真实世界证据”(Real World Evidence, RWE)被明确定义为:“从随机对照试验(Randomized Clinical Trials, RCT)以外的其它来源获取的关于用药方式、药物潜在获益或者安全性方面的数据”。

真实世界证据与临床试验证据的根本区别在于获取数据的场景不一样:前者源于实际医疗场地或家庭社区等真实场景,而后者则来自严格受控的科研场景。为了避免对这个新概念的误读,FDA专家特别强调,“二者间的区别不应该建立在是否存在有计划的干预实验以及是否采用了随机化试验设计这两种情况之上” 。

也就是说,真实世界证据仍然可以涉及到干预实验和随机化试验设计。 而研究者通过真实世界研究获取的数据则被称为“真实世界数据”(Real World Data, RWD)。

中國早在2000年初就已意識到RWD和RWE對于傳統新藥研發的臨床評價體系是有益的補充和促進。2010年,真實世界研究第一次出現在中藥的幹預試驗設計中。近兩年,中國政府積極致力于構建監管和技術層面的體系,爲完善中國藥物主動警戒系統及構建衛生技術評估框架做出諸多努力。

而此次CDE發布的《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮(征求意見稿)》定位于支持藥物研發,旨在厘清藥物研發中真實世界研究的相關定義,明確真實世界證據在藥物研發中的地位和適用範圍,探究真實世界證據的評價原則以期爲工業界利用真實世界證據支持藥物研發提供科學可行的指導意見。